基因治疗药物开发
一、平台概述
高圣医药搭建有腺病毒载体基因药物开发平台，集研发、生产、评价于一体，专注于利用腺病毒载体（Adenoviral Vector）的递送能力，开展基因治疗候选药物从实验室到临床前阶段的研发工作。平台通过模块化设计、标准化流程与前沿技术整合，有助于缩短药物研发周期、降低早期开发风险，为基因药物的临床转化提供技术支持。
二、自研及投资孵化在研项目（部分）
三、平台技术路线
四、核心优势
1.高效载体设计与优化
采用基因工程手段对腺病毒载体进行改造（如删除免疫原性相关基因、插入靶向序列），改善其组织靶向性与转导效率。
支持多种血清型（如 Ad5、Ad26 等）及复制缺陷型 / 复制型载体构建，适配不同研发场景需求。
2.规模化生产工艺体系
建立符合 GMP 规范的悬浮培养、纯化及质控流程，支持高滴度、高纯度腺病毒载体的规模化制备。
配备层析、超滤浓缩等下游纯化技术，保障载体批间一致性。
3.全流程评价系统
覆盖载体功能验证（体外 / 体内转导效率）、安评（免疫原性、脱靶效应）及药效学研究，支持 IND 申报准备工作。
整合动物模型（如人源化小鼠、非人灵长类）与分子影像技术，用于追踪载体分布与表达。
4.适应多样化应用场景
基因治疗：用于遗传病（如血友病等）、肿瘤等方向的基因递送研究。
疫苗开发：构建针对传染病或肿瘤抗原的腺病毒载体疫苗候选株。
基因编辑递送：与 CRISPR 等工具结合，用于基因组编辑递送研究。
五、平台价值
